Vyléčíme vrozenou hluchotu novou genovou terapií? Vědci novým způsobem vrátili sluch myším
Řada lidí se kvůli genetické poruše narodí úplně hluchá. Dosud jsou takové poruchy léčeny především pomocí kochleárních implantátů. Skupina vědců z Evropy a Spojených států však intenzivně zkoumají i jiné možnosti. A jedna taková se zdá být úspěšná.
Ze studie nedávno publikované v magazínu PNAS plyne, že na neslyšící myši skvěle zabral nový typ genové terapie. Po její aplikace je kvalita jejich sluchu téměř srovnatelná s kvalitou sluchu zdravých zvířat.
Dotyčné myši trpěly tzv. DFNB9 hluchotou, při níž protein otoferlin v důsledku mutací nemůže plnit svou obvyklou funkci při přenosu zvukových informací shromážděných jemnými chloupky ve vnitřním uchu. Badatelé proto jejich genomy pozměnili speciálně vytvořenými adeno-asociovanými viry (AAV).
